慢性移植物抑止细胞膜内病(cGVHD)是异突变红血球体细胞膜移植(HCT)高血压非复发死亡率和功能失常的重要理由。迄今中都重度cGVHD的准则种系统病患为糖皮质内分泌联合或不联合神经钙调细胞内抑制剂。然而,约有一半的高血压最终会对内分泌失敏。
内分泌难治性cGVHD仍是临床工作中都的一个重要再一。硬化性皮肤表现常常较难病患。
Curtis等进行了一项随机的2期临床试验,以确切泊马度胺(Pomalidomide)在对糖皮质内分泌和/或后续病患不寻常的中都-重度cGVHD高血压中都的可靠性、有效性和众所周知mg。
(研究系统设计)
34位成年人被随机日外0.5 mg组(泊马度胺 0.5mg/日,口服,n=17)或2 mg组(起始0.5 mg/日,连续6周日趋加至2 mg/日,n=17)。主要终点是6个年末时的总大大降低率(ORR)。
(大大降低情况)
32位高血压有相当严重的硬化性皮肤,既往接受过中都位5次种系统病患(范围内2-10)。在意向病患归纳中都,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有高血压仅有为部分大大降低,各队列外ORR无关联。6个年末时,24位可评估成年人的ORR为67%(45-84%)。其中都9位的NIH关节/筋膜分数有所改善(p=0.018)。所致皮肤cGvHD的体表占地面积较基线的中都位数降低了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的妨碍反应)
最少见的妨碍血案(AEs)是淋巴细胞膜降低、感染和疲劳。2 mg组中都有8位成年人因妨碍反应减mg病患。0.5 mg组中都有一人死于病毒性肺炎。
综上,该研究表明泊马度胺的抑止纤维化依赖性可能与血液中都调节T细胞膜和IL-2浓度升高有关。泊马度胺,0.5 mg/日是病患晚期糖皮质内分泌难治性cGVHD的一种安全有效的方法。
许多现代出处:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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