美国研制“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3年内化学合成

2021-11-08 05:25:27 来源:

一家英国草创公司正在研发“中风预防针”，竟通过基因编辑药物增大中风的发病，预计在3年内启动时惨无人道。亦同，其基因编辑构想得到Google公司的子公司Alphabet后果投资基金的反对，完成了5850万美元的A轮信贷。这家新兴生物应用公司名为Verve Therapeutics，由英国爱荷华总医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院中风领域专家Sekar Kathiresan始创。人细胞内的飞龙含量与中风的发病相关，随着年龄的下降，飞龙才会堵塞血管并就此导致中风复发。据《卫报》报道，Verve Therapeutics准备运用CRISPR-Cas9基因编辑应用，演变肝中参加制造者低密度脂蛋白（LDL）飞龙的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的遗传学家里拉·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾采用CRISPR-Cas9修饰小鼠的PCSK9基因，成功地将小鼠的飞龙增大了35％至40％。Verve Therapeutics强调称其只整合编辑**的病患方式，这种基因编辑才会传导给后代。2014年，《科技日报》曾报道里拉·穆苏努鲁及其合作者的PCSK9基因编辑研究成果。两人当时登载在英国肺部协会杂志《循环研究成果》登载的研究成果显示，通过基因组剪辑应用演变PCSK9肝基因的功能，可以增大中风复发后果。他们的哺乳类测试表明，只需打一针就能永久增大小鼠细胞内飞龙水平，使中风复发后果增大40%到90%。当时，里拉·穆苏努鲁暗示，“这一方式来病患中风，从测试室到人类临床试验，或许还要10年左右”。研发中风基因编辑药物的力图是扭转中风的病患范式。Sekar Kathiresan对路透社暗示，大多数中风病变无需每天服药，但除此以外的肺部药物长期存在价格比高、类药物大等缺点。基因编辑药物可以将中风的病患范式从每日的人会、每月注射药物演变成“亟需”方式。即通过一次性基因病患就可以永久性地防止中风复发。据《卫报》报道，该公司预计在三年内进行惨无人道，对患有罕见遗传疾病的中风易发群体进行病患。如果治果安全有效地，将推广至更多人群。Kathiresan暗示，该基因编辑药物可以用于那些曾亲身经历中风复发且希望避免再度复发的成年人。亦同，Verve Therapeutics获得由Google公司的子公司Alphabet旗下后果投资基金领投的5850万美元A轮信贷。据悉，这笔资金将用来进行早期哺乳类测试。除Alphabet的后果资本管理机构外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。